"Knock-out" beim Menschen geglückt

US-Forscher manipulieren erstmals humane embryonale Stammzellen

Bislang hat die Manipulation am Erbgut embryonaler Stammzellen nur bei Mäusen funktioniert und so mussten auch so genannte „Knock-out“-Mäuse als „Modell“ für etliche Krankheiten herhalten. Zwei US-Forschern ist diese Manipulation durch die Technik der homologen Rekombination jetzt erstmals bei humanen embryonalen Stammzellen gelungen. Sie konnten gezielt ganz bestimmte Gene ausschalten. Gezielte genetische Veränderungen könnten das therapeutische Potenzial der embryonalen Stammzellen vorantreiben bzw. die Zellen für das menschliche Immunsystem verträglicher machen. Forschergruppen gehen sogar davon aus, dass dieser Erfolg eines Tages das therapeutische Klonen ersetzen könne.

Bei der homologen Rekombination schleusen die Wissenschaftler DNA-Stücke mit dem entsprechenden mutierten Gen in embryonale Stammzellen ein. Das Gen springt dann genau in die richtige Stelle des Genoms und ersetzt hier die alte Version. Vor Jahrzehnten berichteten Wissenschaftler über erste Erfolge bei Mäusen. Beim Versuch mit humanen embryonalen Stammzellen machten die Forscher James A. Thomson und Thomas P. Zwaka von der University of Wisconsin die Zellmembranen porös, damit diese maßgefertigte Gene aufnehmen können. Unter geeigneten Bedingungen finden und ersetzen die alte Version, schreibt Nature Biotechnology.

Die Hoffnung der Forscher ist groß, dass diese Zellen krankheitsbedingte geschädigte Gehirnzellen ersetzen können. Bislang ist es schwierig, diese Zellen zu programmieren. Mit Hilfe der neuen Methode könnten die Gene aber gezielt manipuliert werden, so dass diese letzten Endes bestimmte Gewebetypen bilden. Zwakas Team wendet die Methode bereits bei Dopamin-produzierenden Gehirnzellen, die aufgrund der Parkinson-Krankheit absterben, an.