Gentherapie rückt Diabetes-Heilung näher

Suche nach sicherstem viralen Vektor

Mediziner am Baylor College of Medicine beschreiten einen neuen Weg in der Diabetes-Behandlung. Es gelang den Forschern bei Mäusen, mit der neuartigen Gentherapie die Produktion und das Wachstum von Insulin produzierenden Zellen und drei weiteren Hormonen in der Leber anzuregen. Die Zellen ähnelten den Langerhans´schen Inseln der Bauchspeicheldrüse, die Insulin und andere Blutzucker regulierende Hormone produzieren. Die „tierischen“ Diabetiker konnten auf diese Weise vollständig geheilt werden. Die Ergebnisse wurden in Nature Medicine publiziert.

Der Molekular- und Zellbiologe Lawrence Chan und seine Kollegen setzten den Transkriptionsfaktor NeuroD-Gen ein. Das Gen regt in der Leber die Produktion der Insulin sekretierenden Zellen und den drei mit dem endokrinen System der Bauchspeicheldrüse in Verbindung stehenden Hormonen Glukagon, Somatostatin und pankreatisches Polypeptid an. Als Genfähre diente ein Adenovirus, der zuvor unschädlich gemacht wurde. Der virale Vektor gilt als besonders wirksam. Allerdings konnten durch den Transfer des NeuroD-Gens die Tiere nur teilweise geheilt werden. Erst im kombinierten Transfer mit dem B-Zellen-Wachstumsfaktor Btc wurde die Krankheit für mindestens vier Monate geheilt.

„Bislang scheiterte die Bildung von Langerhans´schen Inseln mittels Gentherapie“, so Chan. Allerdings kann die Behandlung nicht umgehend für Menschen eingesetzt werden, räumt der Forscher ein. Die größte Hürde stellt der Vektor bzw. das Virus zur Übertragung des Gens in die Zellen dar. Chan und seine Kollegen haben zwar den derzeit sichersten viralen Vektor eingesetzt, Nebenwirkungen könnten aber nie ausgeschlossen werden. So haben auch die therapierten Mäuse eine spontane Gelbsucht entwickelt. „Wir wollen die sicherste Genfähre einsetzen. Diese wird es aber vielleicht erst in zehn Jahren geben“, erläutert der Molekularbiologe. Gegenüber der herkömmlichen Transplantation von Inselzellen hat Chans Therapie aber einen wesentlichen Vorteil: Der lebenslange Gebrauch von immunsuppressiven Medikamenten würde sich ebenso wie die Suche nach einem passenden Spender erübrigen.